Entrevista al director del Servicio de Farmacología y director Clínico de la Unidad de Investigación de Farmacología de la Clínica Universidad de Navarra, José Ramón Azanza (JR. Azanza),y a la directora del Programa de Terapia Génica del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra, Gloria González Aseguinolaza (G. González) con motivo del Día internacional de las Enfermedades Raras.
Pregunta. ¿Cuál es actualmente el interés comercial por los medicamentos huérfanos?
J.R. Azanza: En principio, tienen poco interés comercial puesto que son utilizados en muy pocos pacientes y el retorno económico es, por ello, mínimo, mientras que el coste de la investigación tanto en el desarrollo preclínico y clínico es similar e incluso puede llegar a ser superior al de los medicamentos convencionales.
P. ¿Dónde están los últimos avances en las terapias contra estas enfermedades?
J.R. Azanza: Hay muchos medicamentos adscritos a esta categoría que incluye desde antibióticos hasta antitumorales de uso muy específico. También se han desarrollado anticuerpos específicos contra proteínas involucradas en enfermedades poco frecuentes. También se han comercializado numerosas enzimas que son de gran utilidad en pacientes que sufren enfermedades por carencia congénita de esas enzimas. A pesar de todo, queda muchísimo por hacer especialmente en la identificación del proceso morboso de la enfermedad ya que desde él resulta más sencillo identificar dianas terapéuticas para lograr actuar sobre la misma.
P. ¿Cuál es el apoyo público para desarrollar medicamentos contra estas enfermedades? (nacional y regionalmente)
J.R. Azanza: Los Incentivos que otorga el Reglamento de la UE son por un lado, el “Protocolo de asesoramiento científico” que la EMA (Agencia Europea del Medicamento) proporciona consejo científico para los medicamentos huérfanos a las industrias farmacéuticas en forma de asesoramiento científico sobre las distintas pruebas y ensayos clínicos necesarios para el desarrollo de un medicamento. Este asesoramiento se produce sin coste o con un coste reducido. Todo ello dirigido a optimizar el desarrollo de este tipo de medicamentos para asegurar un cumplimiento óptimo de los requisitos reguladores. Además, la EMA dispone de un procedimiento centralizado para los medicamentos huérfanos que incluye desde la solicitud inicial para la designación como huérfano del medicamento, hasta la autorización de comercialización. ejemplo.
P. ¿Existe algún reglamento para la reducción de gastos?
J.R. Azanza: Sí, también por parte de la EMA se aplican la exención de pago y/o el coste reducido a todos los procesos que conllevan el pago de tasas: autorización de comercialización, inspecciones, modificaciones y asesoramiento.
P. ¿Cómo subvenciona la Unión Europea estos medicamentos?
J.R. Azanza: Las compañías farmacéuticas que desarrollan medicamentos huérfanos tienen derecho a subvenciones específicas de la UE y de los programas de los estados miembros, además de iniciativas que apoyen la investigación y el desarrollo. Esto incluye el Programa Marco de la Comunidad europea.
P. ¿Qué necesita España para poder participar en las Redes Europeas de Referencia (ERNs) y de qué modo le beneficiaría?
J.R. Azanza: Puesto que la legislación en aspectos relacionados con los medicamentos está en la actualidad centralizada en la CE los países miembros tienen un papel menos relevante en relación con este tipo de medicamentos que lógicamente incluye la necesidad de cumplir las disposiciones dictadas por la UE. En cualquier caso, sería óptimo que al mismo tiempo y una vez producida la comercialización estos medicamentos sean puestos en disposición de los médicos que tratan a estos pacientes para que puedan beneficiarse de ellos sin ninguna dilación en el tiempo.
“Necesitamos centros que se conviertan en Centro de Referencia para EERR”
Pregunta. ¿Dónde están los últimos avances en las terapias contra estas enfermedades?
G. González: Encontramos últimos avances en el campo de la terapia génica, de manera particular para aquellas enfermedades asociadas a la deficiencia de un único gen. En este tipo de enfermedades la administración de una versión correcta del gen puede suponer la curación del paciente.
P. Actualmente, ¿hay suficientes incentivos por parte de las administraciones para desarrollar medicamentos huérfanos?
G. González: Tanto a nivel nacional como Europeo la investigación en el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades raras constituye una línea de investigación prioritaria. En concreto, el programa Horizonte 2010 de Europa tiene entre su objetivos unas 200 nuevas terapias en enfermedades raras para el año 2020.
P. ¿Qué necesita España para poder participar en las Redes Europeas de Referencia (ERNs) y de qué modo le beneficiaría?
G. González: Uno de los puntos más importantes es contar con más médicos clínicos que se dediquen a tratar a estos enfermos y no solo esto, sino que los centro en los que trabajen se conviertan en auténticos centros de referencia para enfermedades raras.
Nicolas Gonzalez Casares: