Entre 2002 y 2011 se financiaron el 90,5% de los medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y solo fueron rechazados el 4,7%. Sin embargo, en los medicamentos autorizados entre 2012 y 2015, se ha financiado el 29,5%, mientras que ha sido rechazada la financiación del 20,5% de las solicitudes. Así lo ha recogido en un estudio la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), que agrupa a las compañías fabricantes de estos medicamentos.
Según sus datos, de los 42 medicamentos huérfanos aprobados entre 2002 y 2011, en España se autorizó la financiación y el precio de 38, es decir un 90,5%, mientras que 2 de ellos (4,7%) no fueron financiados y otros 2 quedaron pendientes de decisión de financiación durante ese periodo. Sin embargo, esta tendencia ha cambiado drásticamente y entre 2012 y 2015, de los 44 medicamentos huérfanos aprobados por la EMA, sólo 13 (29,5%) han sido autorizados para ser financiados en España, 11 (25%), la propia compañía no ha solicitado financiación y precio y 20 (45,4%) están bajo el proceso de decisión. De éstos últimos, 9 (45%) han visto su solicitud de financiación rechazada y 11 (55%) están todavía pendientes de que su financiación sea autorizada.
De este modo, de los 94 medicamentos huérfanos aprobados desde 2002, sólo se han comercializado hasta ahora 51 en España, poco más de la mitad, con lo que España se aleja de los ratios identificados para otros países europeos, respecto al acceso efectivo a estas innovaciones terapéuticas
En cuanto al tiempo transcurrido desde la aprobación por parte de la EMA hasta la autorización de la financiación y precio de un nuevo MMHH en España, se estima en una media de 18 meses.
Respecto a los costes de tratamiento estimados para estos nuevos fármacos innovadores, del estudio se concluye que los 11 MMHH finalmente considerados permitirían tratar aproximadamente a 3.300 pacientes en tres años, de un máximo teórico estimado de 3.800 pacientes. Con estos supuestos, el coste farmacológico acumulado para los primeros tres años de tratamiento, supondría 64, 97 y 129 millones de euros, que representarían un 0,10%, 0,16% y 0,21% del total del gasto sanitario español actual.
Según ha manifestado el presidente de AELMHU, Luis Cruz, “los miembros de Aelmhu estamos preocupados por el descenso que se ha experimentado en el acceso a medicamentos huérfanos en estos últimos cuatro años en España. Creemos que el valor terapéutico que el nuevo fármaco aporta no debe ser ignorado a la hora de autorizar la financiación de este tipo de medicamentos, ya que no solo deben primar criterios economicistas”.
Nicolas Gonzalez Casares: