El 10,8% de los ensayos clínicos promovidos directamente por la industria farmacéutica en España en el periodo 2015-2017 fueron sobre patologías poco frecuentes. Así se explicó en el marco del XXV Congreso Internacional sobre Derecho y Genoma Humano de la Universidad del País Vasco, donde Farmaindustria ha presentado los datos del proyecto BEST de excelencia en investigación clínica, en el que destaca el incremento frente al 3,7% registrado en el periodo 2010-2014.
En cuanto al número de participaciones de centros sanitarios y de investigación en estos ensayos clínicos, se ha incrementado en una medida similar, pasando del 3,5% al 7,8% del total entre los citados períodos.
Asimismo, según un análisis realizado por Farmaindustria a partir de los datos del Registro Español de Ensayos Clínicos (REEC) de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, el 18,5% de todos los ensayos clínicos registrados en España desde 2013 están centrados en patologías poco frecuentes. En concreto, 644 de los 3.475 ensayos clínicos gestionados por la agencia reguladora española se dirigen al desarrollo de futuros tratamientos contra las enfermedades raras. De ellos, 324 están activos, 156 ya han finalizado y 164 no se han iniciado todavía.
De este modo, quedó patente que la investigación clínica sobre enfermedades raras ha experimentado un importante avance en los últimos años en nuestro país, sobre todo en el área de las leucemias y los linfomas, así como en patologías autoinmunes y metabólicas.
Desmontando el interés de la falta de interés
Amelia Martín responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, explicó que “estos datos son muy positivos y esperanzadores, y desmontan el mito de que las compañías farmacéuticas no están interesadas en estas patologías”. Para ella, los datos muestran que los laboratorios están “cada vez más implicados con la investigación y desarrollo de nuevas opciones terapéuticas” para los pacientes de enfermedades raras. Así, resaltó que “ya existen compañías centradas específicamente en estas patologías, mientras que muchas otras han creado departamentos específicos para desarrollar I+D biomédica centrada en dolencias poco frecuentes”.
La responsable de Farmaindustria, también señaló que este interés de las compañías seguirá creciendo en el futuro cuando “se vayan superando los cuellos de botella que existen todavía debido a la ausencia de una red de centros de excelencia, a la falta de agilidad de algunos trámites y a las dificultades para el reclutamiento de pacientes”.
Este interés por desarrollar medicamentos para enfermedades raras también crecerá, según Martín “a medida que se intensifiquen la colaboración público-privada, el impacto de la genómica y el uso del big data con el nuevo marco normativo que plantea el Reglamento General de Protección de Datos, que abre la puerta a compartir datos clínicos en el ámbito de la I+D biomédica, algo especialmente relevante para los pacientes de estas patologías”.
105 fármacos huérfanos en Europa
Este esfuerzo en materia de I+D ha comenzado a traducirse en la aparición de cada vez más medicamentos contra las enfermedades raras. En este sentido, cabe destacar que cuatro de cada diez nuevos medicamentos aprobados en 2017 en Europa y EEUU son para enfermedades poco frecuentes. Además, sólo en Europa 105 fármacos con licencia de comercialización han recibido designación de medicamento huérfano en los últimos diez años, unos resultados que no son ajenos a las políticas de protección de la propiedad industrial aplicadas a estos fármacos, que han favorecido notablemente su investigación y desarrollo.
Durante su exposición, la experta recalcó que otro factor esencial es la participación de los pacientes en el proceso de I+D. En este sentido, la representante de Farmaindustria destacó cómo el movimiento asociativo se ha ido implicando de forma creciente en la I+D, hasta el punto de que casi la mitad de las asociaciones integradas en la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) afirman promover la investigación.
Así, Martín concluyó que “quien convive con una enfermedad rara se convierte en el mejor conocedor de la misma, y puede pasar de ser un paciente pasivo a un agente transformador que puede ser una pieza clave para que las cosas cambien en el futuro”.
Nicolas Gonzalez Casares: