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¿Qué viene en el ámbito de las terapias génicas y celulares, tras las CAR-T?

DIARIOFARMA  |    12.12.2018 - 12:27

La PhRMA hizo público un informe la semana pasada en el que se recogen las moléculas que componen el pipeline de la industria farmacéutica innovadora dentro del segmento de las terapias génicas y celulares y, a este respecto, cabe destacar la existencia de un total de 289 candidatos, que se reparten entre una gran variedad de áreas terapéuticas y enfermedades. "Hace 50 años, la idea de alterar un gen para tratar e, incluso, curar una enfermedad era ciencia ficción. Ahora, la terapia génica y celular están transformando las opciones de tratamiento para algunos pacientes y forman parte de una nueva era de la medicina", señalan.

Del total de las potenciales terapias incluidas en el informe, algunas están en fase de investigación clínica y otras esperan ya aprobación por parte de las autoridades americanas, concretamente, de la Agencia de Medicamentos y Alimentación (FDA). De estas últimas, una viene a aportar una nueva alternativa en el campo de las enfermedades infecciosas y otra va dirigida a trastornos neurológicos. 

No obstante, es el cáncer el que se lleva la palma, con un total de 111 moléculas en fase de investigación. De ellas, más de 50 están en ensayos clínicos de fase I, unas 40 en fase II, y unas 20 en fase III. Las enfermedades del área oftalmológica, con 28, y las cardiovasculares, con 24, son las siguientes por número de estudios en marcha, seguidas de las del sistema nervioso central, con 22, (incluyendo la que está a la espera de aprobación), y las de la sangre, con 21.

Desde PhRMA destacan que "las terapias génicas y celulares que están actualmente en desarrollo son el resultado de años de investigación pionera, y el rango de enfermedades a las que estas terapias están dirigidas es amplio". No obstante, se puede hablar de que su impacto, como señala John F. Di Persio, presidente de la American Society for Blood and Marrow Transplantation, "ya es real". A su juicio, la llegada de estas innovaciones está sirviendo para estimular la ciencia, la educación y la asistencia clínica para poder ofrecerlas a los pacientes y que puedan disfrutar de periodos más largos de vida.

El informe recoge también el testimonio de un paciente, que a la edad de siete años fue diagnosticado de lecucemia linfoblástica aguda y pasó más de la mitad de su vida luchando contra la enfermedad, hasta que se ha logrado su remisión con la aplicación de una de las nuevas CAR-T.

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