La subdirectora general de Calidad de los Medicamentos del Ministerio de Sanidad, Dolores Fraga, y la coordinadora de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid y ex directora general de Farmacia del Ministerio, Encarnación Cruz, han participado en la Jornada ‘Cáncer Hematológico: de la investigación clínica al acceso a los medicamentos’, organizada por Fuinsa y la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), y han lanzado sendos mensajes que, finalmente, convergían en el mismo punto: las terapias avanzadas se están aprobando con poca evidencia, porque parecen aportar beneficios importantes, y además están asociadas a efectos adversos graves y sin conocimiento aún de los que puedan surgir a largo plazo. De ahí que hayan querido rebajar el nivel de expectativa generado en torno a ellas y hayan apostado por un acceso bien ordenado y lo más vinculado posible a la evidencia.
Cruz se ha explayado bastante en su argumentación de por qué hay que mantener aún la prudencia. Y es que, ha subrayado, "el primer determinante que nos encontramos cuando hablamos de acceso son las expectativas que se generan en los propios pacientes, mucho más cuando vemos noticias prometiendo tasas de curación del 90% e incluso superiores". Y es que, para la coordinadora de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid, lo primero que hay que tener en cuenta es la necesidad de generar más evidencia con respecto a ellas, ya que, hasta ahora "nos encontramos con tratamientos aprobados con estudios en fase II, con pocos comparadores, utilizando variables subrogadas, y en los que ya se han detectado algunos problemas de seguridad, asociados a efectos adversos que en ocasiones pueden ser letales". A eso hay que sumar el "desconocimiento total", ha añadido, "sobre los que se puedan producir a largo plazo". Es por todo ello por lo que ha llamado a la prudencia, más si cabe cuando hablamos, como ha reconocido, de medicamentos con un coste de 350.000, que llegarán a los 500.000 con los costes adicionales que tendrá que asumir el SNS para su aplicación.
En este sentido, ha recordado que los hospitales están acostumbrados a trabajar "con los medicamentos tradicionales", y que las nuevas CAR-T introducen procesos de "adquisición, manipulación y administración diferente". Hay que tener en cuenta, como ha precisado Cruz, que para estos tratamientos es el propio hospital "el que provee de la materia prima" para el desarrollo de terapias avanzadas, que, no se puede olvidar, parten de material genético, celular o tejidos del propio paciente, de otra persona o de animales. A eso hay que añadir, ha señalado Cruz, "el equipamiento específico que se necesita para su conservación"; la implementación de nuevos "procesos asistenciales, para los que habrá que crear equipos multidisciplinares"; el "bloqueo de camas de UCI, ya que muchos pacientes van a tener que pasar por ahí"; el aprovisionamiento de fármacos para tratar los efectos adversos, así como la cualificación del centro en cuestión, un proceso que podría llevar unos 2-3 meses.
Toda la complejidad y las incertidumbres abiertas abocan, según Cruz, a un modelo de financiación que, primero, tiene que ser suficiente, para que las comunidades autónomas (CCAA) sean capaces de asumir los costes de los pacientes propios y de los que les deriven otras CCAA sin centros de referencia, y, segundo, que sea "justo", en los términos de justicia que marca la OMS, que asume la necesidad de que las compañías obtengan un retorno a sus inversiones, pero sin que eso pueda poner en entredicho la sostenibilidad de los sistemas sanitarios. A su juicio, "el establecimiento de protocolos" de inicio, continuación y retirada del tratamiento, vinculado a "un registro" para conocer resultados en práctica clínica (el mismo que ella misma impulsó como directora de Farmacia para la financiación de nusirersén en pacientes con atrofia muscular espinal) es fundamental.
Fraga 'compra' el 'modelo nusirersén'
Tras Cruz intervino Dolores Fraga, quien ha refrendado los argumentos expresados por la ex directora general de Cartera Básica de Servicios del SNS y se mostró de acuerdo en que la medición de resultados en salud debe guiar la fijación de precios y financiación de estos nuevos productos. Reiteró, en este sentido, los argumentos expresados por su predecesora, en relación con la alta incertidumbre asociada a los nuevos fármacos en el área onco-hematológica, por el hecho de que se aprueben "con estudios de un solo brazo, en poblaciones poco representativas, utilizando variables subrogadas y, en algunos casos, no estando validadas". "Nuestra obligación es garantizar la mejor relación coste-beneficio, y lo cierto es que ahora mismo enfrentamos muchas incertidumbres, en términos de beneficio-riesgo, con costes que son muy elevados. Todo eso hay que conciliarlo", ha subrayado.
Por todo ello, ha opinado que hay que pasar de las palabras a los hechos. "Hay que dejar de hablar de Big Data y comenzar a registrar y evaluar resultados, para así conseguir que disminuya la incertidumbre", ha subrayado, refiriéndose, como Cruz, a la necesidad de "establecer protocolos y realizar seguimiento, con el fin de tener los mejores medicamentos para los pacientes". Eso implica, también, que haya un mayor alineamiento de los profesionales con la Administración, para ir todos a una con esta filosofía de pagar por lo que aporta valor. "Esto es un engranaje, que exige la implicación de todos", ha concluido, lanzando un llamamiento también a la industria para que sea más transparente en cuanto a los costes en I+D: "Tenemos que ver cómo aclaramos esto, nos tienen que decir lo que invierten, para ver lo que cuesta realmente".
Nicolas Gonzalez Casares: