Cuando un paciente es candidato a recibir un tratamiento con CAR-T existen diferentes opciones por las que decantarse. Básicamente, los tratamientos comerciales, aprobados por las agencias reguladoras, optar por un CAR-T académico mediante la cláusula de exención hospitalaria o entrar en un ensayo clínico.
Para los expertos autores del informe “La era de las terapias avanzadas. Medicamentos CAR-T: un cambio profundo para los sistemas sanitarios" y otros participantes en el acto de presentación del mismo que ha tenido lugar de forma online, cada una de estas opciones terapéuticas deben estar limitadas a determinados supuestos de acuerdo con la evidencia existente acerca de su uso.
Así se ha explicado en la presentación de este informe impulsado por el Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Universidad de Alcalá de Henares, con la colaboración de Novartis, durante un acto que ha sido presentado por el director de Diariofarma, José María López.
Francisco Zaragozá, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá, en representación del resto de autores (Melchor Álvarez de Mon, catedrático de Medicina de la Universidad de Alcalá; Lucinda Villaescusa; profesora titular de Farmacología de la Universidad de Alcalá; y Julio Sánchez Fierro, abogado y Doctor en Ciencias de la Salud por la Universidad de Alcalá) ha realizado una exposición relatando los hitos que han supuesto la llegada de estos medicamentos a la clínica, “una revolución biomédica”, ha señalado.
Tal y como ha afirmado Zaragozá, “el creciente éxito” de los ensayos con estos medicamentos en sus inicios impulsó el desarrollo de enfoques en otras patologías, como trastornos neurodegenerativos y enfermedades crónicas. En la actualidad, la mayor parte de los ensayos clínicos están centrados en oncología, “ofreciendo resultados muy esperanzadores, no solo para el tratamiento de tumores hematológicos sino también en otro tipo de tumores sólidos”.
Este experto también ha querido llamar la atención en lo que se refiere al uso de los medicamentos y ha explicado la existencia de estas tres alternativas. Las comerciales, que para Zaragozá tienen como mérito obtenido las autorizaciones de agencias reguladoras como la FDA o la EMA; por otro lado, también existe utilizando la cláusula de excepción hospitalaria, que habilita los CART los académicos, y por último, la vía del ensayo clínico. Zaragozá explicó que los comerciales, ya han “superado” después de la pertinente evaluación, la fase en la que se encuentran los otros dos tipos.
Cada uno con su indicación
Por su parte, Antonio Pérez-Martínez, jefe del Servicio de Hemato-oncología pediátrica de La Paz participó junto a Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (Gepac) en una mesa redonda sobre ‘Realidad clínica de las terapias avanzadas. Visión médico-paciente’. En su intervención también consideró que hay que tratar de forma diferente a los distintos CART.
“Las indicaciones clínicas del CART comercial son claras y están avaladas por los ensayos clínicos previos; para las nuevas indicaciones están los ensayos clínicos, y la exención hospitalaria, no autorizada por la EMA sólo debería autorizarse para indicaciones no cubiertas bien por las indicaciones comerciales o por los ensayos clínicos”, explicó este experto, para el que “la exención hospitalaria debería ser una excepción, no debería ser la norma”.
Otro de los autores del estudio, Sánchez Fierro, explicó que es importante que exista equidad en el uso de estos tratamientos ya que para los pacientes “más que una esperanza, son un derecho”. Por ese motivo, consideró relevante que el paciente conozca las alternativas que hay para su tratamiento, “cual es el más adecuado y que sepa distinguir claramente” entre lo que es un CART-T producido en serie con la autorización de la EMA, que se sepa distinguir lo que es una CAR-T fruto de la exención hospitalaria y que sepa también en definitiva los aspectos que tiene un ensayo clínico, “que están en otro marco y en otros estadios diferentes, y para que en definitiva de su conformidad a ese tratamiento o no”.
Con él coincidió la presidenta de Gepac, que estimó que “lo peor de todo es que el paciente nunca sabe si el tratamiento que se le aplica se va a decidir por criterios médicos o económicos”. Por ese motivo, Barragán, señaló que para los pacientes “es fundamental que el criterio sea el sanitario, ya que si no fuera así le estaríamos negando lo mejor para ese paciente”.
La importancia de los CART
En la inauguración del acto, el director general de Novartis Oncology, José Marcilla, explicó que en la última década el progreso de la salud humana “está siendo exponencial”. De este modo, hoy contamos con terapias avanzadas como las terapias CAR-T que “no sólo combaten enfermedades graves, sino que tienen el potencial para curarlas con una sola dosis”. Por ese motivo, se refiere a estas terapias como “tratamientos revolucionarios que ofrecen una alternativa a pacientes y familias que había agotados todas las soluciones terapéuticas y sinceramente perdido la esperanza”.
Por ese motivo, Marcilla consideró que en la era post covid-19 se debe seguir asegurando la incorporación de la innovación de las terapias avanzadas, pensando incluso “cómo debemos financiarlas de una forma sostenible, cómo podemos poner en marcha nuevo modelos proactivos y predictivos que nos ayuden a anticipar la futura aparición de enfermedades o pandemias”.
Por su parte, la directora de Relaciones Institucionales de Novartis, Marta Moreno, señaló que ha sido muy importante “trabajar de la mano de la Administración para co-crear el modelo más adecuado de acceso para este tipo de terapias tan innovadoras, tanto desde el punto de vista del valor que aportan, del posible cambio en la gestión asistencial que puede conllevar, así como por ser medicinas totalmente personalizadas para cada paciente”.
Nicolas Gonzalez Casares: