La tendencia a la personalización es imparable. Puede verse en nuevas propuestas farmacoterapéuticas, como la impulsada por el grupo de investigación que lidera María Blasco en el CNIO, así como en el abordaje que proponen Ángel Carracedo, de la Fundación Pública Gallega de Medicina Genómica del Servicio Gallego de Salud y Fernando Gutiérrez, jefe de la Unidad de Investigación del Complejo Hospitalario Universitario de Canarias, donde la aplicación de la farmacogenómica y la investigación aplicada adquieren protagonismo. Todos ellos participaron en una mesa del 65º Congreso de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), que estuvo moderada por Dolors Soy, del Hospital Clínico de Barcelona, y en la que realizó un análisis con perspectivas de futuro.
Blasco explicó si línea de investigación, basada en la identificación de los telómeros como diana terapéutica para la prevención y reversión de enfermedades relacionadas con el envejecimiento. Una de esas enfermedades es la fibrosis pulmonar, de la cual han podido comprobar, en modelos animales, "que puede presentarse asociada a telómeros cortos", sobre todo cuando el sujeto ha estado sometido a altos niveles de contaminación.
La prestigiosa investigadora española confirmó que, a día de hoy, "no hay tratamientos que curen a los pacientes" con esta patología. Los que hay, explicó, "apenas mejoran un poco la calidad de vida". Ellos han probado una terapia génica y su capacidad para curar a ratones de esta enfermedad, y han obtenido que "que el 100% de los que recibieron placebo desarrolló fibrosis severa, mientras que, de los tratados con telomerasa, el 50% alcanzó la remisión completa y al otro 50% se le quedaron pequeñas áreas de fibrosis en el pulmón". "Vimos que se corregía la respuesta inflamatoria y otros aspectos mejoraron también, como la disminución de rutas de daño", agregó Blasco, que aludió también a pruebas de seguridad para comprobar que la terapia génica no induce cáncer de pulmón, las cuales se habrían saldado con éxito.
Actualmente, se han lanzado al desarrollo de vectores humanos, y se ha comenzado a aplicar, en el marco de una investigación clínica, en pacientes con fibrosis pulmonar. "Queremos ver si podemos frenar la profesión y revertirla", ha concluido.
Este abordaje basado en la terapia génica supone una muestra más de las nuevas rutas farmacoterapéuticas que van a comenzar a llegar al sistema sanitario, siguiendo la estela marcada por las primeras terapias avanzadas. Además de eso, la progresión en la identificación de biomarcadores genéticos está sirviendo ya para poder optimizar el uso de algunos medicamentos, aunque, según Carracedo, sigue habiendo mucho margen para aprovechar todas las oportunidades que de ello podrían derivarse para evitar aplicar terapias ineficaces y evitar efectos adversos, y como consecuencia de ello, ser más eficientes en la utilización de los recursos.
El reto de la traslación a la práctica clínica
Lo primero, dijo, es disponer de biomarcadores a los que poder dirigir los tratamientos, para lo que se requiere investigación, a lo que puede contribuir la secuenciación masiva genómica de segunda generación, en el caso de los grupos de pacientes más estratificados, y los estudios de asociación, en el caso de lo que denominó "las enfermedades comunes". Aunque, a su juicio, el verdadero reto no está en disponer de estos biomarcadores, sino la traslación a la práctica clínica para su aprovechamiento.
Explicó que la creación, tanto en la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), como en la Americana (FDA), de grupos de farmacogenómica ha permitido que haya un buen número de fichas técnicas de medicamentos donde ya se incluye información sobre marcadores relacionados con el genoma que determinan eficacia y efectos adversos. Opina, no obstante, que habría que disponer de estudios de coste-efectividad de estas intervenciones, disponer de una regulación, así como de un portfolio común, con guías comunes, además de formación específica para que los profesionales sanitarios comenzaran a integrar esta forma de operar con la farmacoterapia. En parte, destacó, de esto podría depender la sostenibilidad del sistema sanitario en el futuro.
Gutiérrez responsabilizó a las sociedades científicas, como la SEFH, de la que es director de Investigación Aplicada, de conseguir transitar a ese abordaje óptimo de la farmacoterapia para mejorar los resultados. Para él, el objetivo debe ser el de "reducir el número de pacientes que no responde al tratamiento".
Una buena forma de conseguirlo, según propuso, pasa por indagar en la literatura científica, y dar con la clave para conocer qué pacientes van a responder mejor a estas terapias y cuáles no. Se refirió, como ejemplo, a los ensayos de fase I, "que sirven para establecer las concentraciones plasmáticas que se necesitan para que los fármacos sean eficaces", información que no está presente en los ensayos de fase III. "Algunos pacientes no van a llegar a esos niveles plasmáticos y, con la investigación aplicada, podremos integrar esa información en la decisión", explicó.
Nicolas Gonzalez Casares: