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Aprobada la primera terapia basada en nanoanticuerpos para tratar una enfermedad rara hematológica

Presentación del nuevo fármaco.

DIARIOFARMA  |    16.09.2021 - 21:06

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado el primer medicamento basado en la tecnología de los nanoanticuerpos, una nueva generación de biofármacos que representan el progreso y la innovación terapéutica por su gran potencial de aplicación a diferentes áreas (respiratorio, cardiovascular, inflamatorio, aparato locomotor y cáncer).

Este fármaco, Cablivi (caplacizumab), está indicado para el tratamiento de la Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (PTTa), una enfermedad rara hematológica considerada una emergencia médica por la gravedad de sus episodios, que son potencialmente mortales.

La presentación en España de caplacizumab,  ha corrido hoy a cargo de su desarrollador Sanofi Genzyme coincidiendo con el  Día Mundial de la Púrpura Trombocitopénica Trombótica (PTT), que se celebra el próximo 18 de septiembre

“Para Sanofi Genzyme es un orgullo ser los primeros en ofrecer este innovador tratamiento a los pacientes con PTTa, pero lo más importante de este hito en el campo de las Enfermedades Raras es dar respuesta a una necesidad médica en esta área”, ha asegurado Marisol García Pulgar, directora de la Unidad de Enfermedades Raras de Sanofi Genzyme Iberia. 

Los episodios agudos de PTTa se consideran emergencias médicas porque, sin tratamiento, el curso natural de la patología lleva a la muerte al 90% de los pacientes, a menudo antes de las primeras 24 horas. “Esta nueva solución terapéutica supone un antes y un después para estos pacientes al reducir significativamente el tiempo de mejora después de sufrir un episodio y disminuir en un 67% la proporción de pacientes con una recurrencia de PTTa”, señala Javier de la Rubia, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia. Con los tratamientos disponibles hasta la fecha, entre el 10-20% de los pacientes no consigue sobrevivir a un episodio agudo de PTTa”.

“La llegada de caplacizumab a España es fruto del compromiso de la compañía con la investigación y el desarrollo de tratamientos innovadores, los pacientes y la comunidad médica, con el fin de mejorar la calidad de vida relacionada con la salud de las personas con estas patologías en todo el mundo”, indica Soledad Matas, responsable médico de Enfermedades Raras Hematológicas de Sanofi Genzyme Iberia. “En este caso, la innovación llega de la mano de una nueva clase bioterapéutica basada en la tecnología de los nanoanticuerpos, unos anticuerpos diez veces más pequeños, pero con un enorme y prometedor potencial médico”, añade Matas. 

Este fármaco desarrollado por Sanofi Genzyme que contiene el principio activo aplacizumab, un nanoanticuerpo bivalente humanizado producido en Escherichia coli mediante tecnología de ADN recombinante procedente de los camélidos. Por su mecanismo de acción, inhibe la interacción entre el factor von Willebrand y las plaquetas impidiendo la adhesión plaquetaria mediada por los multímeros de alto peso molecular del factor von Willebrand, lo cual es característico de una PTTa. De este modo frena la microtrombosis vascular patológica, responsable de la morbi-mortalidad asociada a la PTTa.

El fármaco está indicado para el tratamiento de adultos y adolescentes a partir de 12 años que pesan al menos 40 kg y que presentan un episodio de Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (PTTa), junto con intercambio plasmático e inmunosupresión6.

La eficacia y seguridad de caplacizumab en adultos que tuvieron un episodio de PTTa se establecieron en dos ensayos clínicos aleatorizados y controlados HERCULES y TITAN. El estudio TITAN es un ensayo clínico fase II mientras que el HERCULES es un ensayo clínico fase III, doble ciego, controlado con placebo. En el estudio HERCULES, el tratamiento con caplacizumab produjo una reducción estadísticamente significativa en el tiempo de respuesta del recuento plaquetario. Adicionalmente, ningún paciente tratado con caplacizumab fue refractario al tratamiento y la proporción de pacientes con una recurrencia de PTTa en el período total del estudio fue un 67% menor en el grupo de caplacizumab en comparación con el grupo de placebo (p <0,001).

 La revolución de los nanoanticuerpos

Los nanoanticuerpos son anticuerpos de cadena pesada única de un tamaño diez veces inferior y están presentes únicamente en la sangre de determinados animales, como los camélidos o los tiburones. Combinan las características deseables de los anticuerpos convencionales, como alta selectividad y potencia, con muchas de las propiedades deseables de las moléculas pequeñas, como una buena estabilidad, alta solubilidad, versatilidad que facilita la posibilidad de ser administrados por otras vías diferentes a la intravenosa, como por ejemplo la subcutánea, y facilidad de fabricación. Estas cualidades los convierten en la base de una nueva generación de moléculas terapéuticas.

Muestran un gran potencial cuando se utilizan como herramientas en diferentes campos de la biotecnología como el diagnóstico y la terapia. En diagnóstico, para la obtención de imágenes in vivo no invasivas y para ensayos in vitro. En cuanto a las aplicaciones terapéuticas destaca su capacidad para mejorar el rendimiento, la afinidad y reducir costes de producción en el tratamiento de varias enfermedades como cáncer, enfermedades neurodegenerativas o infecciosas, entre otras. 

La Púrpura Trombocitopénica Trombótica (PTT) es una enfermedad rara que pertenece al grupo de las anemias hemolíticas microangiopáticas (MAHA, por sus siglas en inglés) y que produce pequeños coágulos en los vasos sanguíneos, una grave disminución de las plaquetas y destrucción de los glóbulos rojos. Su efecto más visible son los cardenales de color morado o púrpura que provoca en la piel y que dan nombre a la enfermedad.

En el 95% de los casos se trata de PTT adquirida o autoinmune (PTTa)5 y se manifiesta cuando el sistema inmunitario comienza a producir anticuerpos que impiden el funcionamiento adecuado del ADAMTS135, provocando una reducción de la actividad de esta enzima (un tipo de proteína) por debajo del 10%. 

Es una enfermedad grave y potencialmente mortal y, por ello, es muy importante diagnosticarla y tratarla precozmente para realizar un abordaje asistencial óptimo. Su diagnóstico se considera un reto médico, primero por la falta de experiencia de los profesionales al ser tan poco frecuente, y segundo, porque el paciente, cuando llega a urgencias, presenta un cuadro complejo que hace difícil su identificación. Los pacientes supervivientes a un episodio agudo de PTTa están en riesgo de sufrirlos de nuevo y ven afectada su calidad de vida relacionada con la salud. 

 


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