NOTICIAS DE Enfermedades raras – PÁGINA
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El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA respalda la autorización de doce nuevos tratamientos en su última reunión, entre las novedades destacan también tres terapias para la hipercolesterolemia
La Asociación de Enfermedades Raras Más Visibles acoge con satisfacción la aprobación de la Ley de Cribado Neonatal, aunque advierte de que el texto actual no satisface todas las necesidades tecnológicas ni científicas del sistema sanitario.
La tramitación abre un proceso clave con un panorama indefinido que obligará al Gobierno ha hacer gala del mayor talante negociador para tener la norma activa a finales de este año o inicios del que viene
El Bilbao Exhibition Center acogerá del 29 de septiembre al 1 de octubre Biospain 2026, cita clave de la biotecnología. El encuentro abordará también del desarrollo de las terapias avanzadas y el acceso a financiación sectorial.
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) reclamó que el texto definitivo de la futura Ley de los Medicamentos excluya a estos tratamientos de la disposición adicional (DA) sexta para preservar el marco regulatorio específico que, a su juicio, les reconoce la legislación europea y española.
Un informe de Sedisa plantea 18 medidas frente a los retos de las enfermedades raras en España; entre ellas destacan la incorporación de la codificación ORPHA en la historia clínica y la evaluación de fármacos con análisis de decisión multicriterio
El protocolo, sobre el que la Comisión Permanente de Farmacia ha estado trabajando desde 2024, no afecta automáticamente a todos los medicamentos que superen ese coste. Aplica inicialmente a una lista cerrada de 66 tratamientos, en su mayoría vinculados a terapias avanzadas, enfermedades raras y medicamentos huérfanos.
Los ponentes coincidieron en que el valor social debe pasar de la formulación general a una práctica evaluadora más clara, apoyada en datos consistentes, criterios comunes y una separación nítida entre evaluación y decisión para orientar financiación y precio.
La nueva Unidad de Pacientes Externos del centro mallorquín sumaron un almacén robotizado con capacidad para 12.000 envases.
La constitución de la Comisión Ciudadana del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe sitúa al centro como referente en participación al convertirse en el primer órgano institucionalizado de estas características dentro de la Comunitat Valenciana.
Las compañías farmacéuticas especializadas en enfermedades raras generan 5.210 empleos directos y 1.752 indirectos en España. El sector prevé incorporar alrededor de 197 profesionales adicionales durante 2026.
Expertos, pacientes, gestores y profesionales sanitarios analizaron en Barcelona los retos organizativos de la hipertensión pulmonar y coincidieron en que el diagnóstico precoz, manejo temprano, seguimiento compartido la coordinación asistencial entre centros y la definición de circuitos claros siguen siendo prioridades.
El legislativo foral demanda un modelo integral que aborde las comorbilidades del Síndrome de Dravet, ordene la transición a la etapa adulta y descentralice la entrega de medicamentos cerca del paciente para evitar desplazamientos en el medio rural.
El departamento de Salud catalán incrementará un 52,9 % el gasto farmacéutico respecto a 2023 tras la aprobación de las cuentas de 2026. La atención hospitalaria concentrará la mayor cuantía del sector con 7.270,2 millones de euros.
La Comisión de Sanidad del Senado ha aprobado, con 19 votos a favor y 10 abstenciones, el dictamen de la Ley de Cribados pero introduce una enmienda que aboca a alargar su trámite parlamentario y regresar al Congreso para su aprobación definitiva.
La mediana del tiempo total desde la autorización europea hasta la financiación pública en España baja a 474 días, según el tercer informe de acceso publicado por el Ministerio
Cuarta, y última, parte de la entrevista a César Hernández, director general de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia, sobre aspectos relacionados con la farmacia comunitaria en el Anteproyecto de Ley de los Medicamentos.
Sanidad somete a audiencia pública el proyecto de Real Decreto de Financiación y Fijación de Precios de los Medicamentos, que ordena en un único marco el acceso a la financiación pública, la fijación y revisión de precios y los acuerdos de financiación, así como los precios de referencia.
España incorporó tres nuevos medicamentos huérfanos a la financiación pública durante el primer cuatrimestre de 2026 y redujo a 22 meses el tiempo medio de acceso tras la obtención del Código Nacional. Sin embargo, el número de tratamientos pendientes de financiación aumentó hasta 35, un escenario que expertos, reguladores, economistas y pacientes analizaron este jueves en una jornada organizada por Aelmhu y ANIS.
La reunión de junio de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos salda su actividad con propuestas positivas para siete medicamentos nuevos
El objetivo es diseñar un plan autonómico integral que unifique la atención sanitaria, social y educativa.
El XII Foro de Entidades de Novartis evidenció la necesidad de que los pacientes abandonen el rol consultivo para integrarse de forma estructurada en la cogobernanza del Sistema Nacional de Salud ante los nuevos cambios normativos y regulatorios.
El programa europeo OD4RD3 arrancó su tercera etapa orientada a la estandarización de las historias clínicas hospitalarias mediante ORPHAcodes
El concierto solidario 'Vibra la Vida' reunió en Madrid a más de 300 personas con el objetivo de visibilizar las enfermedades raras.
El equipo de investigación español que desarrolló Fanskya, una terapia génica para esta enfermedad rara, está inmerso en el proceso de recuperar su licencia después de que la compañía Rocket Pharmaceuticals retirara las solicitudes de autorización en Europa y Estados Unidos.

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