NOTICIAS DE Enfermedades raras – PÁGINA
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La mesa jurídica de la jornada sobre la Ley de los Medicamentos y los Productos Sanitarios organizada por Diariofarma reconoció avances en la futura Ley, pero reclamó mayor concreción para evitar problemas en financiación, acceso, salida de la prestación y participación del paciente.
Feder, POP y FEP definen en la Comisión de Sanidad sus principales reivindicaciones ante el proyecto que aborda su tramitación en el Congreso
13 Redes de Unidades de Experiencia Clínica coordinan la atención de enfermedades raras en Cataluña tras la incorporación de las dos nuevas estructuras
El Gobierno de Castilla-La Mancha eleva a 300.000 euros la partida de ayudas directas y crea el grupo asesor de estas patologías
Entrevista a Raquel Yotti, comisionada del Perte para la Salud de Vanguardia.
La Sociedad Española de Reumatología ha analizado las novedades terapéuticas en esclerodermia. La llegada de anticuerpos biespecíficos y tratamientos antifibróticos se suma a la gestión farmacológica adecuada para preservar la maternidad.
Las medidas sanitaria anunciadas por la presidenta de la Comunidad de Madrid en el Debate del Estado de la Región incluyen el impulso de la atención domiciliaria, el plan de salud masculina y el refuerzo de los cuidados paliativos pediátricos entre otros
La Federación Española de Enfermedades Raras confía en que los nuevos marcos normativos del Ministerio de Sanidad garanticen el acceso en tiempo y equidad a los tratamientos.
El Gobierno estadounidense anunció la designación de cuatro responsables directivos en la Administración de Alimentos y Medicamentos con el objetivo de acelerar las reformas en tecnología, productos farmacéuticos y biología.
Especialistas en farmacia hospitalaria, neurología y gestión sanitaria abogaron en 'Efecto Múltiple 7.0' por un modelo de evaluación de tecnologías sanitarias único y ágil. Proponen la metodología MCDA ante los retos del nuevo Real Decreto.
Esta terapia oligonucleótida antisentido es la primera dirigida directamente a evitar la acumulación proteica en el sistema nervioso.
La Generalitat Valenciana refuerza la gobernanza de las enfermedades raras con un grupo consultivo que integrará a responsables sanitarios, unidades de referencia y pacientes para coordinar proyectos, evitar duplicidades y avanzar en equidad asistencial.
El Hospital Regional Universitario de Málaga y el Hospital Universitario La Paz participan en el ensayo clínico internacional VOYAGER2, una investigación en fase 1 que evalúa por primera vez la administración por vía oral para esta patología
Corresponden a los informes de posicionamiento evaluados en julio
Unos 500 pacientes de la comarca de Sierra Norte evitarán desplazarse a Sevilla para recoger su medicación gracias a la nueva consulta de farmacia
El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA respalda la autorización de doce nuevos tratamientos en su última reunión, entre las novedades destacan también tres terapias para la hipercolesterolemia
La Asociación de Enfermedades Raras Más Visibles acoge con satisfacción la aprobación de la Ley de Cribado Neonatal, aunque advierte de que el texto actual no satisface todas las necesidades tecnológicas ni científicas del sistema sanitario.
La tramitación abre un proceso clave con un panorama indefinido que obligará al Gobierno a hacer gala del mayor talante negociador para tener la norma activa a finales de este año o inicios del que viene
El Bilbao Exhibition Center acogerá del 29 de septiembre al 1 de octubre Biospain 2026, cita clave de la biotecnología. El encuentro abordará también del desarrollo de las terapias avanzadas y el acceso a financiación sectorial.
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) reclamó que el texto definitivo de la futura Ley de los Medicamentos excluya a estos tratamientos de la disposición adicional (DA) sexta para preservar el marco regulatorio específico que, a su juicio, les reconoce la legislación europea y española.
Un informe de Sedisa plantea 18 medidas frente a los retos de las enfermedades raras en España; entre ellas destacan la incorporación de la codificación ORPHA en la historia clínica y la evaluación de fármacos con análisis de decisión multicriterio
El protocolo, sobre el que la Comisión Permanente de Farmacia ha estado trabajando desde 2024, no afecta automáticamente a todos los medicamentos que superen ese coste. Aplica inicialmente a una lista cerrada de 66 tratamientos, en su mayoría vinculados a terapias avanzadas, enfermedades raras y medicamentos huérfanos.
Los ponentes coincidieron en que el valor social debe pasar de la formulación general a una práctica evaluadora más clara, apoyada en datos consistentes, criterios comunes y una separación nítida entre evaluación y decisión para orientar financiación y precio.
La nueva Unidad de Pacientes Externos del centro mallorquín sumaron un almacén robotizado con capacidad para 12.000 envases.
La constitución de la Comisión Ciudadana del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe sitúa al centro como referente en participación al convertirse en el primer órgano institucionalizado de estas características dentro de la Comunitat Valenciana.

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