NOTICIAS DE Medicamentos huérfanos – PÁGINA
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La Audiencia Nacional estimó en parte el recurso de Farmaindustria contra la orden de precios de referencia de 2021: anuló la inclusión de 14 medicamentos, entre ellos tres huérfanos, pero mantuvo a Orfadin suspensión oral en un conjunto con presentaciones para adultos.
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos presenta diez propuestas para la próxima legislatura con el fin de mejorar el acceso a los tratamientos de enfermedades raras y reforzar la I+D farmacéutica en España.
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, la Comisión Europea presentan en Madrid los resultados del Instrumento de Apoyo Técnico, orientados a reforzar la capacidad de la agencia ante el Reglamento Europeo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias
El tiempo medio entre la asignación de Código Nacional y la financiación pública de los medicamentos huérfanos alcanza los 34 meses, según el segundo informe cuatrimestral elaborado por la entidad
La agencia estadounidense quiere que las exigencias de evidencia respondan a las particularidades de cada enfermedad y a los datos que realmente pueden obtenerse. La iniciativa contempla revisar guías, normas y procedimientos de evaluación.
La Región de Murcia se consolidó como referente nacional en detección precoz al incluir 44 patologías en su programa. FEDER y Farmaindustria urgieron a trasladar este modelo al conjunto del país para evitar diferencias según el código postal.
La iniciativa busca dar mayor peso a los pacientes en las decisiones estratégicas del sector sanitario.
El Sergas fija la evaluación de los resultados en salud y el acceso a los tratamientos como ejes de la Estratexia Galega de Enfermedades Raras 2025-2030
La Comisión de Salud Pública del Parlamento Europeo (SANT) aprobó un informe de iniciativa legislativa, del que es ponente Nicolás González Casares, que reclama a la Comisión Europea un reglamento específico sobre enfermedades raras para avanzar en la convergencia en diagnóstico, cribado y tratamiento.
El marco regulatorio fija en ocho años la protección de datos e introduce cambios en la exclusividad de mercado, regula la exención de Bolar y refuerza los incentivos para medicamentos huérfanos y frente a la resistencia a los antimicrobianos.
El Ministerio inicia el trámite de audiencia pública del proyecto de orden que las compensaciones por el transporte en ECMO, además de dos estudios genéticos para leucemia infantil.
El balance del año hasta ahora suma 36 nuevos fármacos y ocho medicamentos destinados a enfermedades raras.
Los acuerdos de financiación supusieron para Asturias un ahorro de 2,4 millones de euros en 2025. Liberar estos recursos contribuye a seguir incorporando innovación al sistema sanitario. Los expertos analizan los desafíos para el sector en materia de fijación de precios y financiación en un momento de incertidumbre y reformas legislativas.
Feder reclamó compartir datos y conocimiento entre profesionales, centros y redes nacionales y europeas para acercar la atención especializada, reducir desplazamientos y mejorar el diagnóstico y el acceso de las personas con enfermedades raras y sus familias.
Siete organizaciones sectoriales del ámbito farmacéutico y cosmético presentan un informe técnico que reclama una "transposición prudente" de la directiva de aguas residuales tras las dudas planteadas en la Unión Europea.
El ‘XI Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras’ de Feder abordó en Sevilla el acceso a medicamentos huérfanos y terapias avanzadas, con el foco en la equidad, la evaluación, la financiación y la participación efectiva de pacientes y familias.
Más de 250 pacientes, representantes asociativos, profesionales y expertos participan en Sevilla en el XI Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras de FEDER, centrado en diagnóstico, participación, acceso, equidad e innovación terapéutica.
Expertos en farmacia hospitalaria, clínicos y gestores sanitarios abogaron en el IV Foro Acceso 360º de Observe por potenciar tamibén la participación para optimizar el procedimiento de evaluación de medicamentos destinados a enfermedades raras.
La mesa jurídica de la jornada sobre la Ley de los Medicamentos y los Productos Sanitarios organizada por Diariofarma reconoció avances en la futura Ley, pero reclamó mayor concreción para evitar problemas en financiación, acceso, salida de la prestación y participación del paciente.
La Federación Española de Enfermedades Raras confía en que los nuevos marcos normativos del Ministerio de Sanidad garanticen el acceso en tiempo y equidad a los tratamientos.
Esta terapia oligonucleótida antisentido es la primera dirigida directamente a evitar la acumulación proteica en el sistema nervioso.
Otsuka ha presentado resultados positivos del estudio VISIONARY a dos años, que demuestran la estabilización de la función renal con sibeprenlimab en la nefropatía por IgA.
La Generalitat Valenciana refuerza la gobernanza de las enfermedades raras con un grupo consultivo que integrará a responsables sanitarios, unidades de referencia y pacientes para coordinar proyectos, evitar duplicidades y avanzar en equidad asistencial.
Unos 500 pacientes de la comarca de Sierra Norte evitarán desplazarse a Sevilla para recoger su medicación gracias a la nueva consulta de farmacia
La tramitación abre un proceso clave con un panorama indefinido que obligará al Gobierno a hacer gala del mayor talante negociador para tener la norma activa a finales de este año o inicios del que viene

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