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Navarra reitera la falta de evidencia sobre la eficacia de atalureno en niños con enfermedad de Duchenne

Imagen de la comparecencia del consejero de Salud tras reunirse con la familia del niño con Duchenne.

FRAN ROSA  |    06.02.2019 - 16:26

La Consejería de Salud de Navarra ha confirmado la decisión de la Comisión Central de Farmacia de esta comunidad autónoma, que ha vuelto a desestimar la posibilidad de tratar a un niño residente en Navarra con la enfermedad de Duchenne con el fármaco atalureno. Así se lo ha trasladado el propio consejero de Salud, Fernando Domínguez, a los padres del niño en una reunión celebrada en Departamento de Salud, la segunda que tiene lugar a petición de la familia, informan.

El consejero habría reiterado nuevamente a los padres que la decisión de la Comisión se basa en criterios de eficacia y seguridad, en la línea con el informe del Ministerio de Sanidad, y ha negado en todo momento que haya motivaciones de carácter económico. Además, habría indicado a los padres la posibilidad de facilitar al niño el acceso a uno de los ensayos clínicos que actualmente están en marcha en España o esperar a tener resultados definitivos del ensayo clínico propuesto por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el atalureno y que se cerrará en 2020.

A este respecto, cabe recordar la EMA decidió autorizar la comercialización de este tratamiento, al considerar que sus "beneficios son mayores que sus riesgos", aunque concedió una autorización condicional, señalando la necesidad de "disponer de más información". "Las pruebas apuntan a que Translarna (nombre comercial del fármaco) ralentiza el avance de la enfermedad y que su perfil de seguridad no es motivo de gran preocupación", decía la EMA, que apuntaba, además, al hecho de que estos pacientes con distrofia muscular de Duchenne "presentan una necesidad de tratamiento no cubierta". Sin embargo, exigió a la empresa que presente "los resultados de un nuevo estudio en el que se compare Translarna con un placebo para confirmar su eficacia y seguridad", datos que le servirán para revisar la información disponible. 

En el informe de posicionamiento terapéutico (IPT), la Dirección General de Farmacia indicaba la decisión de no financiación del tratamiento. Esta decisión estaba basada en la determinación de que "las evidencias de eficacia son frágiles, ya que, a pesar de que se ha incluido en los ensayos clínicos una proporción relevante de los pacientes potencialmente tributarios de recibir este tratamiento, no existe evidencia de una relación dosis-respuesta, la superioridad a placebo se concluye en un reanálisis post-hoc del estudio a doble ciego y los resultados del estudio confirmatorio vinculado a la autorización condicional no han sido los esperados". "Por otra parte", proseguía el informe, "no se ha confirmado que el tratamiento con atalureno incremente la producción de distrofina muscular".

El IPT habla de que los datos existentes sugieren más un posible efecto de enlentecimiento de la progresión, más que como una mejora de la marcha con atalureno, "aunque, hasta el momento, esto no parece trasladarse a un
beneficio significativo para los pacientes en variables de interés para la vida diaria (como fuerza muscular, velocidad en realizar determinadas tareas, tiempo en silla de ruedas o caídas sufridas durante un día)". "Por ello", concluyen, "la relevancia es difícil de establecer", a la vez que no ha sido posible "identificar ningún subgrupo de pacientes con plausabilidad biológica para señalarlos como mejores candidatos al tratamiento con este medicamento". Tampoco se habría demostrado "ningún efecto de atalureno sobre el curso y la progresión de la enfermedad" ni hay "datos sobre el efecto de este medicamento en pacientes en fases más avanzadas", dice la Agencia, por lo que, con los datos obtenidos, no es suficiente para "reducir las incertidumbres respecto a la eficacia del medicamento".

Ratificación de la decisión inicial

Todos estos datos fueron los que presentaron las autoridades navarras en el mes de junio, cuando abordaron por primera vez con la familia la posibilidad de solicitar este tratamiento a la Aemps. El veredicto, atendiendo a la información disponible, fue negar dicha solicitud, una decisión que ha vuelto a ser ratificada por la Comisión Central de Farmacia de Navarra el pasado 25 de enero. "Este criterio coincide plenamente con el informe de posicionamiento terapéutico de la Agencia, que ha servido de base al Ministerio de Sanidad para negar su financiación del atalureno y excluirlo de la cartera de servicios básicos del Sistema Nacional de Salud", indican desde la Consejería, desde donde recuerdan también que España es solo uno más de los 14 países de la Unión Europea que han decidido no financiar el medicamento por falta de evidencia sobre su eficacia, mientras que otros once países mantienen un criterio diferente.

Y es que, además de este caso particular que se ha dado en Navarra, con la movilización de la familia de este niño para conseguir acceso al citado tratamiento, cabe decir que están habiendo movimientos también a nivel nacional. El pasado 4 de febrero, una delegación de Parent Project Spain, una asociación de padres de niños afectados por esta enfermedad, contaba por Twitter la celebración de una reunión con la Dirección General de Cartera Básica de Servicios y Farmacia del Ministerio de Sanidad, a la que habrían transmitido "la necesidad urgente de acceder a los nuevos tratamientos y abrir puentes de colaboración y comunicación".

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