Hoy en día contamos en la terapéutica con tres medicamentos CAR-T autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Todo lo que se aprenda con ellos, en relación con la organización de los procesos multidisciplinares, en el manejo de los efectos adversos, en la gestión económica y en la recogida de datos sobre resultados en salud será esencial para preparar al Sistema Nacional de Salud (SNS) para el futuro próximo que llega.
“Lo que hoy es una noticia, la presencia de los dos CART, es probable que dentro de cinco años no lo sea tanto ya que podrá haber hasta 40 medicamentos aprobados”. Con estas palabras mostró Sandra Flores, farmacéutica del Hospital Virgen del Rocío, y moderadora de la mesa ‘Terapias superhumanizadas’ celebrada en el 64 Congreso de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), su visión acerca de lo que suponen hoy y supondrán mañana las terapias avanzadas.
A lo largo de la mesa la subdirectora de Calidad de los Medicamentos del Ministerio de Sanidad, Dolores Fraga; la adjunta a la Dirección General del Instituto Catalán de Oncología (ICO), Ana Clopés; y el Jefe Clínico de Actividad Ambulatoria de Hematología del Hospital Santa Creu i Sant Pau, Javier Briones, explicaron algunas de las claves de las terapias avanzadas para los próximos años.
Fraga realizó una exposición sobre lo ha supuesto la elaboración del Plan de Terapias Avanzadas del SNS, en la que afirmó que el acceso a los medicamentos “es el quinto elemento” tras la selección racional de los medicamentos; los precios asequibles; la financiación sostenible y el desarrollo de planes farmacéuticos.
La responsable del Ministerio de Sanidad explicó que en 2030 podría haber ya entre 30 y 60 medicamentos CAR-T y el número de pacientes tratados podría alcanzar los 350.000. Eso sí, para Fraga la investigación es “un poco monotema, muy centrada en leucemias y linfomas”.
A este respecto, explicó que actualmente están en desarrollo más de 1.000 agentes de Terapias Avanzadas, 258 más que en 2018, de los que CAR-T son 568, 164 más este año que en 2018. Fraga se preguntó por los motivos por los que la investigación es “redundante” y muy escasa en tumores sólidos pese a que la mayor incidencia es en estos tumores.
Por este motivo, Fraga consideró necesario “ponernos las pilas” y por ello es necesario realizar Horizon Scanning para ver todo lo que llega.
Con respecto al Plan, Fraga explicó todas sus claves ya que “había que considerar el impacto de estas terapias en todos los sentidos” y asegurar que los retos del SNS en “equidad, calidad, seguridad, sostenibilidad y eficiencia” se vieran asegurados.
Por delante del NICE
Además, Fraga destacó que España fue “el primer país europeo en tener un plan de pago por resultados para las dos indicaciones. El NICE hizo tres días antes, pero solo el de leucemia”. A este respecto, consideró que ante estas nuevas terapias es necesario “compartir riesgos, crear cultura de registro y obtener resultados en salud”. Para ello, el registro debe ser “sistemático, establecido, protocolizado y con variables claramente definidas”, para lo que se ha desarrollado Valtermed.
Por su parte, Clopés planteó también los distintos retos a los que los gestores se tienen que enfrentar en relación con los CAR-T y en general las terapias avanzadas. A este respecto, señaló que existen retos científicos; clínicos; de acceso y financiación; logísticos y técncios y regulatorios.
También planteó la necesidad de hacer frente a las incertidumbres y los riesgos de error en los que se podía caer, como, por ejemplo, admitir un fármaco no efectivo, no seguro o no coste-efectivo. Otro error para evitar es retrasar el acceso de un fármaco efectivo, seguro y coste-efectivo.
Poner el resultado en el centro
Clopés también realizó una serie de recomendaciones en materia de acceso y financiación. A este respecto, explicó que es necesario “poner el resultado en el centro” y para ello, los contratos deben ser basados en resultados. También citó la necesidad de establecer registros de resultados a largo plazo, que según ella, deben ser “independientes; inclusivos a todas las tecnologías, poblaciones e indicaciones; e internacional”.
En cuanto a los retos clínicos la representante del ICO también consideró necesario “prepararse para el futuro porque las terapias CAR van a ser transversales en los servicios puesto que se van a utilizan en muy diferentes patologías”.
En cualquier caso, Clopés consideró que la llegada de estas terapias supone “una enorme oportunidad para los pacientes y sus necesidades, una oportunidad de avance profesional y en conocimiento y oportunidad de trabajo colaborativo”. Por ello, reclamó un trabajo en equipo ya que “la inteligencia colaborativa es la mejor de las inteligencias”.
Por su parte, el hematólogo realizó una presentación en la que analizó las claves de los CAR-T, cómo han ido evolucionando en los últimos años para ganar en eficacia y cómo se están preparando las próximas generaciones de CAR-T.
Nuevos CAR-T en desarollo
Briones explicó que están en desarrollo CAR-T que utilizan nuevas estrategias para ser efectivos en enfermedades muy diferentes a las actuales y destacó que, en la mayoría de los casos, existe una elevada respuesta, si bien consideró necesario “mejorar” para que las personas que no obtienen respuesta completa en la actualidad, puedan alcanzarla.
Con respecto al futuro, explicó que ya se están generando CAR que utilizan células T de memoria que mejoran la respuesta, otras con varias moléculas coestimuladoras e incluso algunas CAR inducibles con ‘microfarmacias’ que generan productos que tendrán posteriormente un efecto contra las células tumorales o contra el ambiente tumoral.
Otras líneas de investigación van dirigidas hacia los CAR alogénicos que evitan los problemas de proliferación de linfocitos, muchas veces disfuncionales, que se encuentran en los pacientes; o incluso hacia los CAR totalmente artificiales.
Nicolas Gonzalez Casares: