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Expertos piden procedimientos más ágiles para acelerar y hacer uniforme el acceso a medicamentos en EERR

OLGA VILANOVA  |    27.02.2022 - 19:06

La financiación y acceso a los medicamentos indicados para enfermedades raras (EERR) presenta una serie de condicionantes muy específicos que hay que tener en cuenta para abordar este reto de forma correcta y acelerar los procesos que permiten a los pacientes acceder a tratamientos efectivos.

Con el objetivo de analizar esta cuestión, la Fundación Weber, en colaboración con Roche, ha puesto en marcha el proyecto FINEERR, que busca impulsar una ‘Reflexión estratégica sobre financiación y acceso a las terapias dirigidas a las enfermedades raras en España’ y alcanzar recomendaciones para su mejora.

Para analizar algunas de las propuestas más relevantes y al tiempo más factibles del proyecto FINEERR, Diariofarma ha organizado un Encuentro de Expertos que ha contado con la participación de Cesar Hernández, jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos (Aemps); Manuel Posada, profesor de Investigación del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del Instituto de Salud Carlos III; Santiago de la Riva, miembro de la Junta Directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder); Ignacio Málaga, ex-presidente Sociedad Española de Neurología Pediátrica y responsable de la unidad de neurología infantil del Hospital Universitario Central de Asturias; Federico Plaza, director de Corporate Affairs de Roche y Álvaro Hidalgo, profesor Titular de la Universidad de Castilla- La Mancha (UCLM) y presidente de la Fundación Weber. El Encuentro ha sido moderado por el director de Diariofarma, José María López Alemany.

El Encuentro se centró en el análisis de las cuatro recomendaciones que se encuentran entre las más factibles, así como entre las más relevantes. En primer lugar, se abordó la publicación obligatoria de los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) que, aunque a día de hoy ya se realiza, se planteó que una de las barreras que deben afrontarse es acortar los tiempos de publicación. En este sentido, César Hernández recordó que todos los IPTs se publican, aunque en algunos casos se pueda tardar, circunstancia que principalmente achacó a la falta de recursos en la Administración. No obstante, también reconoció que aún “queda trabajo por hacer”, como por ejemplo en materia de transparencia del procedimiento y la evolución de los IPT en cada una de sus fases.

César Hernández: “A mí también me gusta el sistema alemán, pero para eso hace falta ser alemán en otras cuestiones, como PIB y recursos dedicados a evaluación y sanidad, pero también en patrones de introducción de medicamentos” | “Tras la experiencia de vacunas, no sería descabellado aportar fondos a nivel europeo para financiar acceso a medicamentos innovadores en etapas tempranas”


Federico Plaza: “En los medicamentos huérfanos hay retrasos más importantes, más restricciones sobre ficha técnica y más denegaciones de financiación pública, cuando se habla de prestarles una atención especial. Hay que pensar en un procedimiento diferenciado para la financiación de estos medicamentos” | “Hay dos posibilidades: acercar el CSUR al paciente o el paciente al CSUR, no puede haber asimetrías por cuestiones de territorialidad”

Por su parte, Manuel Posada apuntó que la clave en los IPTs es que, en muchas ocasiones, “están dificultando el acceso”. En línea con este experto, Federico Plaza puso el foco no tanto en el hecho de la publicación, sino “en la rapidez”, ya que según apuntó, se está produciendo “un cuello de botella” ya que que el IPT es determinante para el proceso de fijación de precio y lo puede retrasar. Otra cuestión que el representante de Roche destacó es la importancia de adaptar los IPTs de las EERR a la “singularidad” de estas enfermedades, teniendo en cuenta que la generación de evidencia es distinta.

Álvaro Hidalgo puso el foco en que los retrasos de los IPT tienen consecuencias sobre los pacientes ya que en las EERR “no existen por definición alternativas terapéuticas”. Por ese motivo, consideró “esencial” el acceso temprano a estos medicamentos.

Además de coincidir con el resto los asistentes en la apuesta por una política de transparencia y publicación en tiempo, Santiago de la Riva puso sobre la mesa la importancia de “contar con los pacientes un poco más y que sus aportaciones sean vinculantes” en el proceso de elaboración de los IPT.

Procesos de derivación a los CSUR

La segunda de las recomendaciones que fue abordada en el Encuentro fue la mejora de los procesos de derivación dentro y fuera de los Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR) para evitar retrasos. A este respecto, los expertos consideran de vital importancia asegurar un acceso temprano a un centro de referencia, siendo factible mejorar en términos de calidad y equidad.

Posada afirmó que, aunque considera que es una recomendación factible, desde su punto de vista, no debe olvidarse que no todos los CSUR cubren a todos los especialistas en EERR. Por ello, apuntó sus dudas sobre este punto. Para este experto, es necesario abordar por qué a determinados centros, como el Instituto de Salud Carlos III, entre otros, no les dejan participar y, con ello, según dijo, “lo primero que hace el sistema es perder sus recursos y especialistas”. De este modo, según él, la cuestión se debe centrar en términos de identificar adecuadamente los centros de especialidades y mejorar realmente el trasvase de pacientes con un criterio realista.

Por el contrario, para Santiago de la Riva la situación que se está produciendo con las derivaciones es “una auténtica tragedia”. La derivación para estos pacientes es uno de los mayores problemas actuales ya que tienen muchísimas dificultades para que les vea otro especialista. El representante de Feder se quejó de que el 75% de los CSUR se encuentren en Madrid y Barcelona y, en este sentido, puso sobre la mesa las dificultades que tienen que afrontar los pacientes en sus desplazamientos a CSUR de otras comunidades. Por ello, consideró relevante la creación de una plataforma digital de consulta a nivel nacional y pidió la puesta en marcha por parte del Ministerio.

Desde el punto de vista de las sociedades científicas, Ignacio Málaga señaló que las unidades de referencia, como los CSUR, tal y como están “son pocas e incompletas”, pero, según dijo, es el camino a seguir. Para este experto, lo complicado será cómo articular que esos centros lleguen a todos los pacientes con una “distribución geográfica razonable y más homogénea”. En este contexto, aportó como una vía de solución la utilización de la vía telemática o la atención on line, que podría romper esas barreras y facilitar el acceso a pacientes que residen en zonas más remotas. Para este experto, “sería una solución transversal económicamente mucho más sencilla que montar CSUR físicos y la accesibilidad de los pacientes sería universal”.

En relación con esta cuestión Plaza afirmó que solo “hay dos posibilidades, acercar el CSUR al paciente o el paciente al CSUR”, sabiendo que no puede haber centros en todas las poblaciones. En cualquier caso, el representante de la industria insistió en que “las comunidades autónomas se tienen que esmerar para que no se produzcan inequidades asistenciales”.

Para Hidalgo la solución es contar con un proceso de derivación fácil y eficaz y los encargados para hacer posible esta realidad son los propios CSUR y el Consejo Interterritorial del SNS (CISNS). Por otro lado, el presidente de la Fundación Weber recordó que desde la crisis económica de 2008, el Fondo de Cohesión se ha quedado como un fondo testimonial, por lo que “existe una infrafinanciación de estos centros”. Como consecuencia, para algunas comunidades autónomas, contar con un CSUR “en vez de ser una ventaja es un problema”.

Manuel Posada:
“No somos un país con pocos recursos y tal vez el problema está en que la manera de invertirlos no es eficiente, siendo el gran caballo de batalla, ya que se adolece de planificación previa” | “Sobre el mecanismo de transparencia de la administración no hay lugar a dudas, otra cosa es si el IPT realmente es sustancial, ya que en muchas ocasiones lo que están haciendo en los IPTs es que está dificultando el acceso”


Santiago de la Riva: “Estamos espantados con lo que está pasando con las derivaciones. Es una tragedia que se ha incrementado con la covid. Es el mayor problema que existe” | “Hay margen de mejora en la aprobación de medicamentos ya que solo tenemos el 40% de los medicamentos aprobados en Europa”

Por último, Hernández, que coincidió en el diagnóstico con muchos de sus predecesores, señaló que “es un problema con una base más política que técnica” y que las barreras son en muchas ocasiones de “flujo de recursos” y que pueden primar los intereses locales sobre los generales.

Mecanismos de seguimiento

La tercera de las medidas debatida se centró en la necesidad de avanzar en el modelo de gobernanza de los mecanismos de seguimiento. Respecto a esta recomendación, el ex-presidente de la Sociedad Española de Neurología Pediátrica puso sobre la mesa su complejidad ya que se está buscando una centralización de la información y de los recursos “en un estado que se está descentralizando desde hace varías décadas”.

Plaza destacó la importancia de esta recomendación especialmente en un contexto terapéutico, como en las EERR, donde es crítico “ya que existen pocos datos” para generar conocimiento. A este respecto, el representante de Roche recordó que las aprobaciones de estos medicamentos son habitualmente provisionales y basadas en datos que se tienen que confirmar y convertir en evidencia. En la misma línea, Hidalgo resaltó que la monitorización o seguimiento debe servir para “eliminar incertidumbres y dar información”, especialmente sobre cuáles son los resultados en salud que obtenemos con los distintos tratamientos y no solo para un pago por resultados. Hidalgo también reclamó una “visión estratégica para avanzar en la interoperabilidad” en los datos para extraer la máxima información de forma eficiente.

Por su parte, el representante de la Aemps destacó que, aunque hay que medir resultados en toda práctica clínica, “ligarlo solo al precio de los medicamentos no es una buena técnica”. Además, Hernández se mostró partidario de que la toma de datos “no impacte en el proceso asistencial” para no sobrecargar a los profesionales. En relación con esta cuestión, Posada denunció el problema de la falta de interoperabilidad de los sistemas de las distintas comunidades autónomas o incluso hospitales.

En el debate también se abordó la importancia de aumentar la comunicación y el conocimiento mutuo de profesionales y pacientes, propuesta que en el estudio FINEERR fue considerada como la más factible de ser puesta en marcha. Para el representante de Feder la “voluntad es buena” y desde su punto de vista, se podría programar algunas acciones para mejorar. Por su parte, Hidalgo aseguró que el impulso debería realizarse a nivel “micro”, por un lado, los propios hospitales y las asociaciones de pacientes, que según apuntó, juegan un papel crítico. Este experto también quiso hacer hincapié en la “falta de tiempo de los profesionales sanitarios” por ello, señaló la importancia de la implicación de las comunidades autónomas. Con él coincidió Málaga, quien puso el acento en el tiempo de los profesionales y señaló que es “esencial”, al tiempo que recordó que contar con más tiempo para los pacientes requiere de más recursos.

Procedimiento específico de acceso

Más allá del análisis de las medidas más factibles, el Encuentro de Expertos también abordó otras cuestiones consideradas clave para la financiación y acceso a los medicamentos indicados en enfermedades raras. Una de ellas fue la necesidad o no de establecer un procedimiento específico de acceso temprano a estas terapias, que garantice un caminó más rápido a aquellas terapias potencialmente muy innovadoras indicadas para enfermedades con importantes necesidades no cubiertas.

Federico Plaza abordó esta cuestión poniendo sobre la mesa datos objetivos sobre los plazos desde la autorización hasta el acceso y, en base a los mismos, aseguró que actualmente existen retrasos y restricciones, así como denegaciones para la financiación pública de medicamentos y mucho más para EERR. Por ello, apostó “por buscar un procedimiento para la financiación para estos medicamentos de forma diferenciada”.

Hidalgo, en línea con Plaza, fue otro de los participantes que apostó por un procedimiento específico y destacó modelos como el alemán o el francés, aunque para él lo importante es que “haya acceso mientras se tramita el proceso de financiación y precio”. Según dijo, “no puede ser que el trámite de precio y reembolso dilate de forma tan importante el acceso” y se mostró favorable a la introducción de sistemas de precio variable en función de cómo se modifique la incertidumbre.

En su intervención, el representante de la Aemps también se apuntó al sistema alemán, si bien consideró necesario “parecerse a Alemania en otras cuestiones” como la riqueza del país o, incluso, la velocidad de la introducción de las innovaciones en la terapéutica, que en nuestro país es “relativamente rápida” con respecto a otros países de Europa.

Ignacio Málaga: “El modelo de los CSUR es el camino a seguir pero hay que articularlo para que llegue a todos los pacientes, con distribución más homogénea. Se debe utilizar la vía telemática para facilitar el acceso” | “Si no tienes tiempo para hablar con una familia difícilmente vas a poder explicar todo lo relativo a la enfermedad y esto choca directamente con la financiación”


Álvaro Hidalgo: “Sería esencial copiar el sistema que existe en Alemania (...) lo que no puede ser es que la negociación de precio y financiación dilate de forma tan importante el acceso a los medicamentos” | “Hay un problema de infrafinanciación, tenemos 1-1,5 puntos de PIB de margen respecto de otros países, que tensiona el acceso a la innovación y la contratación de profesionales”

En cualquier caso, Hernández también reclamó “no hacer trampas” con las comparaciones entre países y consideró que la Autorización Temporal de Uso (ATU) francesa o el precio libre de Alemania, serían asimilables al acceso en situaciones especiales español ya que en los tres casos no hay decisión definitiva de precio. Además, Hernández aseguró que no solo hay que comparar la velocidad de acceso, sino el porcentaje de penetración a corto plazo y, según dijo, estos elementos también tienen que ser considerados en este tipo de decisiones. A este respecto, recordó que en España contamos con un patrón de adopción de cualquier nuevo medicamento “relativamente rápido” con respecto a otros países de Europa. En cualquier caso, Hernández reconoció que “hay un enorme margen de mejora”, pero planteó que no es “sencillo” incrementar la coherencia entre el procedimiento de autorización y el uso. Además, consideró que tras la experiencia de vacunas, “no sería descabellado aportar fondos a nivel europeo para financiar acceso a medicamentos innovadores en etapas tempranas”

Por su parte, Manuel Posada aseguró que no somos un país con pocos recursos y que tal vez el problema está en que “la manera de invertirlos no es eficiente, siendo el gran caballo de batalla, ya que se adolece de planificación previa” y no se toman decisiones en base al coste-oportunidad.

Plaza también planteó que está encima de la mesa, a través del Plan Anual Normativo, una reforma de la regulación de los medicamentos en situaciones especiales, algo que consideró que se podría utilizar para buscar un sistema “más uniforme y homologado” en toda España para dar respuesta a las necesidades en estas situaciones. A este respecto, Hernández reconoció que actualmente está trabajando en la propuesta de modificación y que, con ello, quiere dar respuesta al incremento de demanda por el acceso precoz, que va a aumentar en el futuro y, en este punto, “hay que lidiar con la incertidumbre y con el tiempo”, por ello, considera “ideal un acceso controlado” de un medicamento en una situación especial, lo que posibilita generar evidencia al tiempo.

Respecto de las fórmulas de financiación, Hidalgo recordó la infrafinanciación del sistema sanitario y reclamó contar con un fondo de financiación, “si no es posible finalista, sí de carácter nacional y centralizado para ganar eficiencia y tiempo”. Sobre esta cuestión, César Hernández se mostró favorable a aprender de la experiencia de la compra de vacunas de la covid-19 para establecer un fondo a nivel europeo para financiar el acceso a determinados medicamentos.

Por último, Plaza destacó que lo importante y necesario es gestionar correctamente la incertidumbre y, además, consideró que todas las partes, así como la industria, tienen que asumir riesgos. Por ello, se mostró partidario de diseñar sistemas de precios y condiciones de financiación dinámicas en función de la obtención de resultados.

 


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